內文：〔記者許麗娟、林惠琴／綜合報導〕針對脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA），高達四千九
百萬的基因治療藥物於今年八月才納入健保給付，廿三天後國內首例接受健保給付的SMA病童
「小寶」於高醫大附設中和紀念醫院給藥治療，目前效果良好。衛福部健保署長石崇良昨表
示，每人藥費八一九萬元的CAR-T細胞治療，預計於下個月納入健保給付，預估百名癌症患者
受惠。

外界疾呼健保給付癌症新藥要加速，先前健保署已就CAR-T細胞治療與藥廠進行財務方案協議
，這款諾華藥廠的「祈萊亞」（Kymriah）主要適用急性淋巴性白血病、復發性或難治性的瀰
漫性大Ｂ細胞淋巴瘤。CAR-T細胞治療原理主要將免疫細胞Ｔ細胞取出再製強化，然後打回體
內對抗癌細胞。

目前四個月又十一天大的小寶是在出生後十二天確診SMA，小寶爸爸表示，當時小寶頭部無法
直立，全身軟弱無力，哭聲微弱，基因藥物治療後，如今頭部控制自如、趴著時可自主抬頭
，且扶著髖部可坐立、手部抓握力量變強，並且能連續翻身，聽到小寶宏亮的哭聲、有精神
地在床上翻滾，相當感動。

高醫院長王照元表示，SMA發生率約為十萬分之一，最嚴重的第一型SMA病童約八成在兩歲前
就會因呼吸衰竭死亡，是目前世界上嬰兒死亡率最高的遺傳疾病。高醫小兒科部教授鐘育志
說明，SMA現有三種治療藥物，包括需終生給藥的RNA藥物、口服的小分子藥物，以及靜脈注
射、只需一次性給藥的基因治療藥物，讓病童可以免於死亡的威脅或運動功能退化的恐懼。

健保署二○一○年七月起給付SMA脊髓注射藥物，今年四月給付口服液劑，八月再將基因治療
藥物納入給付。石崇良指出，基因治療藥品適應症為「六個月以下發病，且帶有基因突變」
的SMA病童，一次性治療、終生有效，預估一年有八至九人受惠。